CHICAGO (Biermann) – In einer Studie zur Prophylaxe mit einem rekombinanten Faktor-VIII-Präparat wurde die Wirksamkeit der Standard-Prophylaxe (SP) mit der individuell pharmakokinetisch zugeschnittenen Prophylaxe (PKP) verglichen sowie beide Prophylaxe-Regime mit der Bedarfsbehandlung (On-Demand Therapy, OD).

Bei der SP kamen jeden zweiten Tag 20–40 IE Faktor-VIII-Präparat pro Kilogramm Körpergewicht zum Einsatz, bei der PKP jeden dritten Tag 20–80 IE pro Kilogramm Körpergewicht Faktor FVIII-Präparat. Bei den Studienteilnehmern handelte es sich um 66 Jungen und Männer zwischen sieben und 59 Jahren (medianes Alter: 26 Jahre), die zuvor nach Bedarf behandelt worden waren. Ihre Faktor-VIII-Spiegel lagen unter zwei Prozent, und sie hatten im Jahr vor der Aufnahme in die Studie acht oder mehr Gelenkblutungen erlitten.

Eine nachträgliche Analyse ergab, dass die auf das Jahr umgerechnete Rate an Gelenkblutungen (Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR) bei Studienteilnehmern, die zwölf Monate lang mit SP oder PKP behandelt wurden, signifikant geringer war als unter sechsmonatiger Bedarfsbehandlung: Unter der SP lag die mediane AJBR  bei 0,5, unter der PKP bei 1,0 und bei der OD betrug sie 38,7.

Aus diesen Ergebnissen ziehen die Autoren das Fazit, dass beide Prophylaxe-Regime, sowohl die SP als auch die PKP, die Zahl der blutungsfreien Tage zwischen Gelenkblutungen signifikant positiv beeinflusste: Mit der SP waren es 268,9 Tage, mit der PKP 182,9 und mit der OD gerade einmal 7,4!

Dabei profitierten die Studienteilnehmer vom Gelenkschutz der Prophylaxe unabhängig davon, wie viele Zielgelenke sie eingangs aufwiesen.

Quelle: Haemophilia, online erschienen am 21.02.2014; dx.doi.org/10.1111/hae.12382