BUENOS AIRES (BIERMANN) – Zum Glück ist die Prophylaxe heute für viele hämophile Patienten eine Selbstverständlichkeit. Wie sie entwickelt wurde, schilderte M. J. Manco-Johnson vom Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center in Denver kürzlich bei Welthämophilie-Kongress in Buenos Aires.

Beobachtungsstudien in Europa hätten zunächst gezeigt, dass sich die Krankheit bei Menschen mit mittelschwerer Hämophilie deutlich weniger schwer manifestiert als bei hämophilen Patienten, deren Faktor-VIII-Konzentration unter 1 Prozent liegt. Auf Basis dieser Rationale entstand die Überlegung, die niedrigste Faktor-VIII-Konzentration über einem Prozent zu halten.

Das Zentrum in Malmö entwickelte in der Folge ein Protokoll, bei dem jeden zweiten Tag 20 bis 30 Einheiten Faktor VIII pro Kilogramm Körpergewicht infundiert werden. Die einzige randomisierte klinische Studie zur Prophylaxe verglich das Malmö-Regime mit der ausschließlichen Behandlung im Fall von Blutungen. Der Zustand der Gelenke wurde dabei mit der Magnetresonanztomographie bestimmt.

Das eindeutige Ergebnis: 93 Prozent der Kinder mit Prophylaxe hatten im Alter von sechs Jahren normale Gelenke, während es bei der Behandlung bei Bedarf nur 55 Prozent waren. Bei Regimen mit niedrigeren oder seltener verabreichten Dosen lagen die Ergebnisse dazwischen.

Mehr noch: Kinder, die schon früh eine Prophylaxe erhielten, erlebten weniger Hirn- und andere lebensbedrohliche Blutungen. Damit stellt die frühe Prophylaxe in Ländern mit ausreichendem Vorräten an Faktorpräparat das Ziel dar.

Aber auch Jugendliche und Erwachsene profitieren von der sogenannten Sekundärprophylaxe: Beginnen sie mit einer Prophylaxe, nachdem bereits die Erkrankung der Gelenke eingesetzt hat, sinkt die Blutungsrate, während die Lebensqualität steigt. Ob sich das Fortschreiten der Gelenkschäden (Arthropathie) bei Hämophilie-Patienten verlangsamen oder gar umkehren lässt, ist unbekannt und wird derzeit in randomisierten klinischen Studien untersucht.

Quelle: Haemophilia (2010); 16 (Suppl. 4): 11