Auch wenn es manchmal lästig ist: Hämophilie-Patienten tun gut daran, sich an den vom Arzt aufgestellt Infusionsplan zu halten – sonst drohen mehr spontane Blutungen und Gelenkschäden.

Denn Daten einer britischen Studie zeigen jetzt, dass eine Zunahme der Zeit mit FVIII-Konzentrationen von weniger als 1 IE/dl mit vermehrten Blutungen insgesamt und vermehrten Hämarthrosen assoziiert ist.

Bislang hätten Studien keine starke Verbindung zwischen den FVIII-Spiegeln und der Blutungsrate gezeigt, schildern Peter W. Collins vom University Hospital of Wales, Heath Park, Cardiff und seine Kollegen.

Eine solche Verbindung würde man jedoch eigentlich erwarten. Um nun den Effekt der FVIII-Spiegel auf Spontanblutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Prophylaxe zu bestimmen, analysierte diese Studie Daten von 44 Patienten zwischen einem und sechs Jahren sowie 99 Patienten zwischen zehn und 65 Jahren.

Diese Patienten wurden im Rahmen klinischer Studien, die die Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem FVIII untersuchten, prophylaktisch mit rFVIII behandelt.

Bei jedem Patienten wurden die pharmakokinetischen Messungen und FVIII-Infusionen aufgezeichnet und damit die Zeit berechnet, die mit FVIII-Konzentrationen von weniger als 1, 2 und 5 IE/dl verbracht wurde.

Mangelnde Therapietreue hinsichtlich der geplanten Frequenz von FVIII-Infusionen war die wichtigste Determinante für eine niedrige FVIII-Konzentration und verstärkte Blutungen, wie die Ergebnisse zeigen.

Bei Kindern zwischen einem und sechs Jahren sei die Blutungsrate zudem von der FVIII-Halbwertszeit und der Clearance [= die Ausscheidung aus dem Blut] beeinflusst worden, ergänzen die Forscher in ihrem Bericht im Journal of Thrombosis and Haemostasis vom 20. Dezember 2008.

"Diese Daten haben wichtige Implikationen für das Management von Patienten mit schwerer Hämophilie?, schlussfolgern Collins et al. Denn sie stützen den Grundgedanken hinter der Strategie, schwere Hämophilie A in einen mäßig schweren klinischen Phänotyp zu überführen, indem die Zeit mit FVIII-Konzentrationen unter 1 IE/dl reduziert wird.

Quelle: J Thromb Haemost. 2008 Dec 20. [Epub ahead of print]