Amerikanische Wissenschaftler konnten im Tierversuch zeigen, dass eine Transplantation von gesunden Leberzellen Tiere mit Hämophilie dazu befähigt, Faktor VIII zur Blutgerinnung zu produzieren.

Dieses Ergebnis könnte dazu führen, einen Weg zur Heilung der Hämophilie A, der häufigsten Form der Hämophilie, zu finden. Das jedenfalls glauben die Forscher am Albert Einstein College of Medicine in New York City. Zweifellos hat diese Zelltherapie auch ihre Schattenseite: Der Organismus zeigt auf die körperfremden Zellen eine Abstoßungsreaktion, die wiederum mit anderen Medikamenten unterdrückt werden muss.

Zelltherapie hat wichtige Ziele

Die Transplantation von gesunden Zellen, um geschädigte Organe zu ersetzen oder mangelhafte Funktionen zu reparieren, stellt ein wichtiges Ziel der Zelltherapie dar. Allerdings sind die Mechanismen, nach denen sich die transplantierten Zellen ohne Abstoßungsreaktion einpflanzen lassen, sich vermehren und wie gewünscht funktionieren, nach wie vor unbekannt.

Wie vor kurzem im Journal of Clinical Investigation veröffentlicht wurde, arbeitete das Team um den Hepatologen Professor Gupta mit einem Maus-Modell. Man transplantierte Endothelzellen der gesunden Leber in die Leber von hämophilen Mäusen. Die Forscher haben herausgefunden, dass sich drei Monate nach der Transplantation die Anzahl der gesunden Zellen deutlich erhöht hatte, und diese den Faktor VIII in ausreichender Menge produzierten, um die Hämophilie zu heilen.

Der nächste Schritt

"Was wir in dieser Arbeit herausgefunden haben, scheint wesentlich mehr zu versprechen als alle anderen Behandlungsansätze", wird Professor Gupta zitiert. "Denn dies ist das erste Mal, dass mit der Zelltherapie eine Heilung erreicht wurde. Das eröffnet ganz neue Wege in der Behandlung dieser Krankheit."

Das war erst der Anfang

Zweifellos sind noch sehr viel mehr Studien erforderlich, bevor diese Technik am Patienten versucht werden kann. "Wenn eine solche Transplantation auch in anderen Lebewesen erfolgreich sein sollte, könnte dieser Ansatz eine weitere Option für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie sein, allerdings immer unter Abwägung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses", kommentierte Dr. Prasad Mathew von der University of New Mexico. Denn zu den Nachteilen der Methode zählt die lebenslange Unterdrückung von Abstoßungsreaktionen und damit des Immunsystems.

Im Fachkreisebereich findet sich das Abstract mit Autorenhinweis, Summary, DOI und Link zum frei verfügbaren Artikel.