WESTLAKE VILLAGE (Biermann) ? Bei der Prophylaxe mit rekombinantem Faktor VIII fällt der jährliche Verbrauch geringer aus, wenn der Faktor VIII in voller Länge (Full-Length recombinant FVIII; FL-rFVIII) statt des rekombinanten Faktor VIII ohne B-Domäne zum Einsatz kommt. Zu diesem Ergebnis kommt eine neue US-Studie, die in der aktuellen Ausgabe der Fachzeitschrift Haemophilia erschienen ist.

Die Wissenschaftler um Joshua Epstein werteten rückblickend Daten einer US-Spezialapotheke von Januar 2006 bis September 2009 aus. Anhand statistischer Verfahren suchten sie nach Unterschieden beim durchschnittlichen jährlichen FVIII-Verbrauch, je nach Alter, Krankheitsschwere, Therapie-Regime, rFVIII-Produkttyp und Art der Krankenversicherung.

Insgesamt 1011 Hämophilie-Patienten wurden in die Gesamtanalyse einbezogen. Erwartungsgemäß wiesen Patienten mit schwerer Hämophilie einen höheren durchschnittlichen FVIII-Verbrauch aus als Patienten mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie.

Dabei unterschied sich bei ihnen der Verbrauch zudem stark danach, ob nur bei Bedarf oder prophylaktisch behandelt wurde: Im Rahmen der Behandlung bei Bedarf wurden pro Jahr und Kilogramm Körpergewicht 1429 IU eingesetzt, bei der Prophylaxe waren es 3993 IU.

Wurde bei den Patienten mit schwerer Hämophilie und prophylaktischer Behandlung nach dem Alter unterschieden, so sahen die Zahlen folgendermaßen aus: Bei Kindern zwischen 0 und 12 Jahren betrug der Verbrauch 4588 IU, bei Jugendlichen zwischen 13 und 18 Jahren 4082 IU und bei den Erwachsenen (ab 19 Jahren) lag er bei 3223 IU, jeweils pro Jahr und Kilogramm Körpergewicht.

Berücksichtigten die Forscher die Faktoren Alter, Krankheitsschwere, Therapieregime und Versicherungstyp, ergab die Analyse, dass der um seine B-Domäne verkürzte FVIII mit einem um 33 Prozent höheren Verbrauch einherging als der rekombinante Faktor VIII in voller Länge. Wurden BDD-rFVIII- und FL-rFVIII-Patienten paarweise einander zugeordnet, fielen die Ergebnisse ähnlich aus.

Damit hingen – wie erwartet – Alter, Krankheitsschwere und Therapieregime signifikant mit dem FVIII-Verbrauch zusammen, während der Typus der Krankenversicherung keine Rolle spielte. Hingegen erwies sich die Art des rekombinanten FVIII (mit oder ohne B-Domäne) für den jährlichen Verbrauch im Rahmen der Prophylaxe als bedeutsam.

Quelle: Haemophilia 2012;18 (2):187?192