PAVIA (BIERMANN) – Menschen mit schwerer Hämophilie haben einen reduzierten Faktor-VIII-Spiegel im Blut, was zu wiederkehrenden Blutungen in Gelenke und Muskelgewebe führen kann. Die prophylaktische Gabe von Faktorpräparaten ab der frühen Kindheit verhindert Gelenkschäden und verbessert die Lebensqualität.

Weltweit gibt es allerdings bei der Umsetzung der prophylaktischen Gabe von Faktorpräparaten – aufgrund der Kostenunterschiede zwischen Prophylaxe und Behandlung bei Bedarf – große Unterschiede.

Forscher der italienischen Universität in Pavia führten Modellanalysen am Computer durch, um der Frage nachzugehen, ob die prophylaktische Gabe von Faktorpräparaten bei schwerer Hämophilie A vom Kosten-Nutzen-Verhältnis her ungünstiger ist als die Behandlung bei Bedarf oder nicht.

Das mathematische Modell wurde mit "echten" Daten zu Kliniken, Kosten und Patienten des italienischen Gesundheitssystems gespeist. Das Modell ging von einer hypothetischen Kohorte von 100 Personen mit schwerer Hämophilie A aus.

Die Auswertung der Modell-Analysen hat gezeigt, dass die prophylaktische Gabe von Faktorpräparaten im Vergleich zu der Behandlung bei Bedarf trotz höherer Behandlungskosten auf Dauer rentabel ist.

Allerdings ist den Wissenschaftlern bewusst, dass die Ergebnisse der Modellanalysen erheblich variieren können, wenn man unterschiedliche Kosten für eine Dosis Faktorpräparat ansetzt und unterschiedliche Blutungshäufigkeiten annimmt.

Quelle: Clinicoecon Outcomes Res. 2011;3:55-61