UTRECHT (Biermann) – Im frühen Kindesalter ist die Prophylaxe als empfohlene Therapie für schwer hämophile Kinder unumstritten – doch wie sieht es beim Übergang ins Erwachsenenalter aus? Diese Frage gibt immer wieder Anlass für Diskussionen. Frühere Studien, bei denen das Schicksal der Patienten allerdings nicht allzu lange verfolgt wurde, sprachen dafür, dass einige Patienten als Erwachsene möglicherweise auf die Prophylaxe verzichten können und trotzdem gesunde Gelenke behalten.

In einer aktuellen Studie untersuchten niederländische Wissenschaftler um A. Nijdam vom Universitair Medisch Centrum Utrecht Patienten mit schwerer Hämophilie ohne Inhibitoren, die zwischen 1970 und 1988 geboren worden waren und  an ihrem Zentrum behandelt wurden. Bei diesen Patienten versuchten sie, die langfristigen Konsequenzen der Beendigung der Prophylaxe abzuschätzen.

Die von den Patienten veranlassten Veränderungen bei der Prophylaxe, inklusive aller Umstellungen auf die Bedarfsbehandlung, die mindestens 2 Wochen aufeinander anhielten, wurden ab dem Zeitpunkt, an dem die Selbstinfusion begann, bis zur letzten Auswertung aufgezeichnet.

66 Patienten wurden in einem medianen* Alter von 32,4 Jahren ausgewertet: 26 Prozent der Patienten hatten die Prophylaxe seit im Median zehn Jahren gestoppt, 15 Prozent hatten die Prophylaxe unterbrochen und 59 Prozent hatten sie fortgeführt.

Um den Zustand der Gelenke zu beurteilen, setzten die Wissenschaftler verschiedene Mess-Instrumente ein: die Rate der jährlichen Gelenkblutungen (Annual Joint Bleeding Rate, AJBR), den Haemophilia Joint Health Score (HJHS-2.1; 0-124 Punkte), den radiologischen Pettersson Score  (0-78 Punkte) und den Haemophilia Activities List Score (HAL; 100-0 Punkte). Die jeweils erzielten Punktwerte wurden zwischen Patienten, welche die Prophylaxe gestoppt hatten, und Patienten, die sie fortgesetzt hatten, verglichen.

Die von den Patienten selbst angegebenen Blutungsraten und funktionelle Einschränkungen waren in beiden Gruppen ähnlich (AJBR: 1,5 gegenüber 1,2 und HAL: 84 gegenüber 84 für diejenigen, die die Prophylaxe stoppten bzw. fortsetzten).

Jedoch zeigte eine objektive Beurteilung des Gelenkzustands nach zehn Jahren Bedarfsbehandlung bei Patienten, die die Prophylaxe gestoppt hatten, im Vergleich zu denjenigen, die sie fortgeführt hatten, eine verstärkte Arthropathie (HJHS: 23 gegenüber 14 und Pettersson: 16 gegenüber 5; P< 0,01).

„Diese Ergebnissen sprechen für die Fortsetzung der Langzeit-Prophylaxe bei Erwachsenen und zeigen, wie nötig es ist, den Gelenkzustand objektiv zu überwachen“, bilanzieren die Autoren.

Quelle: Thromb Haemost. 2016 Jan 21;115(5). [Epub ahead of print]

*Der Median ist ein Mittelwert für Verteilungen in der Statistik.