CHICAGO (Biermann) – Wie drastisch die prophylaktische Therapie mit Faktor-VIII-Präparat Blutungen im Vergleich zur Bedarfsbehandlung reduziert, zeigt eine aktuelle internationale Studie in der Fachzeitschrift "Journal of Thrombosis and Haemostasis". Dabei spielt es offenbar keine Rolle, ob die Prophylaxe standardisiert erfolgt oder individuell zugeschnitten ist.

Heutzutage gilt die Prophylaxe mit Faktor-VIII-Präparat als optimale Therapie zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie A ohne Hemmkörper. Die Forscher um Leonard A. Valentino vom Rush University Medical Center, Chicago, verglichen in einer aktuellen Studie die Effektivität zweier Prophylaxe-Strategien sowie die Prophylaxe mit der Bedarfsbehandlung. Außerdem setzten sie auch die Auswertung fort, wie sicher bzw. immunogen plasma- oder albuminfreies Faktor-VIII-Präparat ist, also in welchem Ausmaß es die Bildung von Hemmkörpern auslöst.

Zu diesem Zwecke wurden 66 Patienten zwischen sieben und 59 Jahren, deren Faktor-VIII-Spiegel zwei Prozent oder weniger betrug und die bislang nur bei Bedarf behandelt wurden, zunächst weitere sechs Monate lang bei Bedarf behandelt. Anschließend wurden sie nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Prophylaxe-Strategien zugeteilt: Sie erhielten entweder eine standardisierte Prophylaxe (20-40 IU/kg jeden zweiten Tag) oder eine, die auf ihre spezielle Pharmakokinetik zugeschnitten war (20-80 IU/kg jeden dritten Tag).

Unter Pharmakokinetik sind hierbei alle Prozesse zu verstehen, die mit der Aufnahme von Faktor VIII, seiner Verteilung im Körper, Um- und Abbau sowie Ausscheidung zu tun haben. Beide Prophylaxe-Regimes waren so angelegt, dass die niedrigsten FVIII-Konzentrationen im Blut ein Prozent nicht unterschritten. Die Forscher werteten die Effektivität dieser Regimes in Bezug auf die aufs Jahr umgerechneten Blutungsraten (ABRs) aus.

Die Auswertung ergab, dass 22 (33,3 Prozent) der Prophylaxepatienten keine Blutungsepisoden erlitten, während alle Teilnehmer während der Bedarfsbehandlung zumindest eine Blutungsepisode aufwiesen.

Die ABRs seien für die beiden Prophylaxe-Regime vergleichbar gewesen, schreiben die Autoren. Hingegen seien die Unterschiede zwischen der Bedarfsbehandlung und jeder der beiden Prophylaxe-Strategien statistisch signifikant gewesen.

Valentino und sein Team rechneten aus, dass die mittleren ARBs unter der Bedarfsbehandlung bei 43,9, unter der Standard-Prophylaxe bei 1,0, unter der speziell auf die Pharmakokinetik zugeschnittenen Prophylaxe 2,0 und unter jedweder Prophylaxe 1,1 betrugen.

"Zwischen den Prophylaxe-Regimen gab es keine Unterschiede beim FVIII-Verbrauch oder den Raten unerwünschter Ereignisse", berichten die Wissenschaftler. Außerdem entwickelte keiner der Studienteilnehmer Inhibitoren.

Quelle: J Thromb Haemost. 2011 Dec 28. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.