INDIANAPOLIS (Biermann) – Inhibitoren – Antikörper gegen Faktor-VIII-Konzentrat – stellen bekanntlich die problematischste Komplikation der Hämophilie-Therapie dar. Zum Glück kann eine Toleranz des Körpers oft über die sogenannte Immuntoleranzinduktion (ITI) erreicht werden. Dabei wird das Immunsystem mit hochdosierten Faktor-VIII-Infusionen darauf trainiert, auf Faktor VIII nicht mehr überzureagieren.

Die Erfolgsraten für die ITI in der Literatur reichen von 55 bis zu 78 Prozent – für rekombinantes Plasma- und Albumin-freies Faktor-VIII-Konzentrat (rAHF-PFM) wie auch für andere Produkte. Die Daten des PAIR-Registers, in dem ITI-Behandlungen mit rekombinanten Plasma- und Albumin-freien Faktor VIII erfasst werden, konnten diese Literaturdaten jetzt wieder bestätigen.

Auf dem XXIV. ISTH-Kongress stellte Dr. Amy Shapiro vom Indiana Thrombosis and Hemostasis Centre diese neuen Zahlen zu 44 Patienten aus zehn Ländern vor. Zum Zeitpunkt der Deadline für die Zwischenauswertung hatten 32 die ITI-Therapie abgeschlossen und bei 25 von ihnen war seitdem auch schon ein Jahr vergangen –  so lange werden alle Patienten nach Abschluss der ITI noch weiterbeobachtet. Sechs Patienten brachen die Therapie vorzeitig ab.

Von den 44 Patienten erhielten vier eine Faktor-VIII-Dosis ≥200,4 IE/kg/Tag, drei 131–199 IE/kg/Tag, 26 eine Dosis von 90–130 IE/kg/Tag und elf 90 IE/kg/Tag. Unter der Therapie wurde eine ganze Reihe „unerwünschter Ereignisse“ beobachtet, die aber längst nicht alle mit der ITI zusammenhingen, von den „schweren unerwünschten Ereignissen“ vermutlich sogar gar keins.

Zum Hintergrund: Auch bei einer Placebo-Therapie treten immer viele unerwünschte Ereignisse auf, die von den Patienten irrtümlich als Nebenwirkung der „Therapie“ interpretiert werden.

Bei 14 Patienten verschwand der Inhibitor komplett, sieben erzielten einen Teilerfolg und bei vier Patienten ging der Untersucher von einem Erfolg aus. Die maximale Behandlungsdauer lag bei 33 Monaten – bei sechs Patienten rechneten die Ärzte nicht mit einem Erfolg innerhalb dieses Zeitraumes und bei einem Patienten stellte sich auch nach 33 Monaten kein Erfolg ein.

Quelle: XXIV. ISTH-Kongress, Abstract „Ongoing prospective rAHF-PFM immune tolerance induction registry (PAIR): Success rates continue to support published literature”, http://www.eventure-online.com