Neuerdings interessieren sich immer mehr Forscher für die Strategie, Thrombozyten mit einer Gentherapie für Hämophilie so zu verändern, dass sie Gerinnungsfaktor freisetzen.

Japanische Wissenschaftler haben nun untersucht, ob die Produktion von aktiviertem Faktor VII (FVIIa) im Thrombozyten zu einer wirksamen Bypass-Therapie führt. Dazu müsste sie auf der Oberfläche der Blutplättchen der hämophilen Testmäuse zu einer ausreichenden Thrombinbildung führen.

T. Ohmori von der Jichi Medical University School of Medicine in Tochigi und Kollegen veränderten hämophile Mäuse entsprechend und untersuchten dann die Blutgerinnung. Ihre Ergebnisse stellten sie in der August-Ausgabe der Fachzeitschrift Molecular Therapy vor.

Demnach erreichten die Spiegel von FVII zwar nicht die therapeutischen Konzentrationen, die mit der FVIIa-Infusionstherapie beobachtet werden, aber die Gerinnung von Vollblut war bei diesen hämophilen Mäusen deutlich verbessert. Darüber hinaus wurde bei diesen Mäusen durch den Eingriff der Blutungs-Phänotyp korrigiert, selbst dann, wenn Antikörper vorlagen, die Faktor VIII neutralisieren.

"Unsere Ergebnisse zeigen, dass FVIIA-exprimierende Blutplättchen die hämostatischen Funktion stärken können und möglicherweise in der Behandlung der Hämophilie und anderer angeborener Blutungsstörungen nützlich sein könnten", bilanzieren die Autoren. Diese Befunde seien den bewiesenen therapeutischen Effekten der FVIIa-Infusion vergleichbar.

Quelle: Mol Ther 2008; 16 (8): 1359-65

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