ANN ARBOR (MedCon) – "Die rekombinante Ära in der Hämophilie begann in den frühen 1980er Jahren mit der Klonierung und nachfolgenden Expression funktioneller Proteine sowohl für die Faktoren VIII als auch IX", erläutert der Experte.

Ein Problem, an dem die Fachleute feilen mussten, bestand darin, dass Gerinnungsfaktoren, nachdem die Erbinformation zu ihrer Produktion von DNS in Proteine sozusagen übersetzt wird, noch biochemisch verändert werden müssen, um richtig wirken zu können. Doch die Wissenschaftler schafften es, die Gerinnungsfaktoren effizient in Kultursystemen mit Säugetierzellen zu produzieren.

"Die schnelle Entwicklung und Vermarktung rekombinanter Gerinnungsfaktoren wurde – zum Teil – durch den katastrophalen Einfluss viraler Kontamination von Plasma-Gerinnungsfaktoren zu diesem Zeitpunkt erleichtert?, schildert Dr. Pipe.

Seit ihrem Übergang in die klinische Praxis hätten sich die rekombinanten Versionen der beiden Faktoren VIII und IX als bemerkenswerte originalgetreue Kopien ihrer aus dem Plasma stammenden Pendants erwiesen, unterstreicht der Fachmann.

Die breite Anwendung der rekombinanten Therapie in der entwickelten Welt habe den Nachschub an Gerinnungsfaktorkonzentraten signifikant erhöht und beim Vorantreiben aggressiver therapeutischer Optionen wie der Prophylaxe geholfen.

Pipe sieht die rekombinante DNS-Technologie auch als Plattform dafür, die anstehenden Herausforderungen bei der Versorgung von Hämophilie-Patienten zu bewältigen: Dazu gehören die Erhöhung der Verfügbarkeit für die dritte Welt und die weitere Verbesserung der funktionellen Eigenschaften dieser Proteine.

Ferner biete die Entwicklung neuer rekombinanter Gerinnungsfaktorkonzentrate Alternativen für Patienten mit anderen angeborenen Blutungskrankheiten, schließt der Experte.

Quelle: Thromb Haemost. 2008; 99 (5):840-50