WESTLAKE VILLAGE (Biermann) – Ein wichtiges Ziel der Prophylaxe mit Faktorkonzentrat besteht darin, dass Patienten mit schwerer Hämophilie A bei der Rate der jährlichen Blutungen (annual bleed rate, ABR) einen Wert von null erreichen. In einer aktuellen Analyse beschreibt ein Forscherteam um J. Epstein von Baxter Healthcare in Westlake Village, USA, die Charakteristika und den Gesundheitszustand von Patienten, die eine ABR von null angeben.

Die multinationale Untersuchung erfolgte in Zusammenarbeit mit Hämophilie-Gesellschaften und Therapiezentren in zehn Ländern. Dazu füllten die Eltern oder andere Erziehungsberechtigte von Hämophilie-Patienten unter 18 Jahren während eines von zwei Zeiträumen einen detaillierten Fragebogen aus: Oktober–November 2009 (Argentinien, China, Russland, USA) und Januar–August 2011 (Chile, Kolumbien, Mexico, Singapur, Malaysia, Philippinen).

Lediglich 23 (4,9%) der 470 Betreuer von Jungen mit schwerer Hämophilie A gaben eine ABR von null an. Von diesen Patienten erhielten 60,9% eine Primärprophylaxe und 39,1% eine Sekundärprophylaxe. Das durchschnittliche Alter lag bei 8,4 Jahren.

Diese Kinder hatten keine Zielgelenke, sie hatten noch keinen Tag wegen ihrer Hämophilie in der Schule gefehlt und ihre Betreuer hatten auch deswegen nicht der Arbeit fern bleiben müssen. Nur bei einem Patienten (4,4%) war der Bewegungsradius eines oder mehrerer Gelenke eingeschränkt.

Zudem beobachtete das Team um Epstein, dass sich diese Jungen bei ihrer körperlichen und psychosozialen Gesundheit sowie ihren sozialen und schulischen Fähigkeiten nicht von durchschnittlichen gesunden Kindern unterschieden. Bei den emotionalen Fähigkeiten schnitten die hämophilen Kinder nach Angaben ihrer Eltern höher ab als gesunde Altersgenossen.

Das Fazit der Autoren lautet daher, dass Kinder mit einer ABR von null offenbar eine ausgezeichnete Gelenkfunktion aufweisen, Schulbesuch und Arbeitsproduktivität der Eltern nicht beeinträchtigt werden und die gesundheitsassoziierte Lebensqualität ähnlich ausfällt wie bei gesunden Kindern.

Anstrengungen, um eine ABR von null bei schwer hämophilen Jungen beizubehalten, können zu optimalen Ergebnissen beitragen. Alle Patienten in dieser Umfrage, die eine ABR von null hatten, wurden prophylaktisch behandelt. Ein penibleres Befolgen der prophylaktischen Therapie könnte mehr Patienten dazu verhelfen, eine ABR von null zu erreichen, vermuten die Wissenschaftler.

Quelle: Quelle: Haemophilia 2013;19(s2):29 Special Issue: Abstracts of the 6th Annual Congress of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders, 6-8 February 2013, Warsaw, Poland; PO 033 dx.doi.org/10.1111/hae.12083