Trotz einiger klinischer Studien im vergangenen Jahrzehnt ist die Gentherapie der Hämophilie immer noch nicht greifbar. Warum die bisherigen Therapieversuche mit Viren mehr oder weniger feststecken und wie neue Perspektiven aussehen könnten, darauf gehen V. Gabrovsky und M.P. Calos von der Stanford University School of Medicine in einer aktuellen Übersichtsarbeit ein.

Die Gentherapie hat mit mehreren Hürden zu kämpfen: erstens damit, dass das Immunsystem auf den Vektor reagiert, zweitens mit unzureichender Produktion des in den Körper künstlich eingebrachten Faktor VIII und drittens mit der Bildung von Antikörpern.

Werden Viren eingesetzt, gibt es nicht nur Sorgen hinsichtlich der Immunreaktion des Körpers, sondern auch Bedenken, dass diese Viren zu Krebs führen könnten. Daher halten die beiden Wissenschaftler die Zufuhr von DNS ohne Viren für eine gute Idee.

Denn es gibt neue Strategien, wie zum Beispiel Vehikel (Vektoren) zur Integration der DNS, die viel versprechend erscheinen. So legen Versuche an Tieren ohne Einsatz von Viren nahe, dass eine nicht virale Gentherapie das Potenzial zur Heilung hat und daher für den Einsatz am Menschen weiterentwickelt werden sollte.

Quelle: Curr Opin Mol Ther. 2008; 10 (5): 464-70

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