WIEN (BIERMANN) – Das Anti-TFPI Aptamer mit dem Namen ARC19499 verbessert bei Patienten mit angeborener und erworbener Hämophilie effektiv die Blutgerinnung. Zu diesem vorläufigen Ergebnis kommt Monika Gorczyca, wissenschaftliche Mitarbeiterin am Institut für Klinische Pharmakologie der Medizinischen Universität Wien.

In ihrer Studie wurden 40 Hämophilie-Patienten und 27 gesunden Kontrollpersonen ein sogenanntes Anti-TFPI Aptamer verabreicht. Als Oligonukleotide aus RNA oder DNA sind Aptamere vielversprechende molekulare Werkzeuge, die spezifisch an ein Zielprotein binden, um dessen Funktion gezielt auszuschalten.

Nach diesem Prinzip bindet das Aptamer ARC19499 an das Protein TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor), das als Gerinnungshemmer wirkt. An ARC19499 ist zudem Polyethylenglykol (PEG) gebunden, damit es nicht so schnell über die Nieren ausgeschieden wird.

In dieser Studie wurden die Thrombin-Bildung und die Gerinnungseigenschaften des Blutes nach der Verabreichung des ARC19499-Aptamers untersucht. Die Wissenschaftler konnten zeigen, dass sich bei den Patienten gewisse Thrombin-Eigenschaften (das endogene Thrombin-Potenzial, die Time-to-Peak und der "Start tail") normalisierten und der Spitzenwert sich mehr als verdoppelte.

ARC19499 hob den Thrombin-Spitzenwert bei Patienten mit einer Faktor VIII Plasma-Aktivität (FVIII:C) von unter einem Prozent auf Spiegel im Bereich gesunder Kontrollpersonen. Bei Patienten mit einer FVIII:C über fünf Prozent hob es die Werte über die Baseline an.

Bevor ARC19499 in der Praxis eingesetzt werden kann, müssen aber noch weitere klinische Studien durchgeführt werden.

Quelle: BMC Pharmacology 2010; 10(Suppl. 1): A44.