BONN (Biermann) – Seit die Ergebnisse der ersten randomisierten Studie veröffentlicht wurden, sind die klinischen Vorteile einer frühen Prophylaxe in der Hämophilie-Therapie unumstritten. Ob die Prophylaxe kosteneffektiv ist oder nicht, müsse noch bewiesen werden, schreibt Dr. Hans-Hermann Brackmann, der – wie das Universitätsklinikum Bonn zur Geschichte seines Hämophilie-Zentrums schildert – zusammen mit seiner Frau und ihrem Team 30 Jahre lang 24 Stunden am Tag für seine Patienten erreichbar war.

Für europäische Ärzte, die hämophile Patienten behandeln – und insbesondere für deutsche Ärzte – stütze das Gesetz weitgehend den Einsatz der Prophylaxe bei Hämophilie, was aber vielen Ärzten nicht bewusst sei. Daher beschreibt Brackmann in seiner Übersichtsarbeit den rechtlichen Rahmen in Deutschland und zeigt auf, wie er eingesetzt werden kann, um in der Hämophilie-Behandlung angemessene klinische Entscheidungen zu unterstützen und den Einsatz der Prophylaxe gegenüber Krankenversicherungen und zahlenden Dritten zu rechtfertigen.

Das deutsche Gesetz über die Gleichstellung von Menschen mit Behinderungen und die deutschen Sozialgesetzbücher V und IX umreißen die rechtlichen Anforderungen, die nötig sind, um Behinderungen vorzubeugen oder verbessern, heißt es in der Zusammenfassung des Artikels. Sie stützten das Argument, dass alle hämophilen Patienten, inklusive Erwachsener, das Recht auf eine angemessene, adäquate und kosteneffektive Behandlung haben.

Eine „angemessene“ Behandlung bedeute, dass sie im Einklang mit dem aktuellen medizinischen Wissen sein und den medizinischen Fortschritt berücksichtigen müsse. Eine „adäquate“ Behandlung müsse den Zielen der Hämophilie-Behandlung zuträglich sein, schreibt Brackmann, wozu die Prävention von Blutungen, die Behandlung von Blutungsepisoden, der Erhalt und/oder die Wiederherstellung der Gelenkfunktion und die Integration der Patienten in ein normales Sozialleben zähle.

Dies kann aus Sicht des Experten nur erreicht werden, wenn die Langzeittherapie adäquat dosiert und so lange wie nötig verabreicht wird. Brackmann ist zuversichtlich, dass dies heute mit den Virus-sicheren Faktorkonzentraten, der Einführung von Programmen zur Heimselbstbehandlung und dem Gesetz auf der Seite der hämophilen Patienten und Behandler gute Aussichten bestehen, diese Ziele zu erreichen.

Quelle: Thromb Res. 2013 Dec 19. pii: S0049-3848(13)00480-5. doi: 10.1016/j.thromres.2013.10.010. [Epub ahead of print]