Nach vielen Rückschlägen melden Ärzte erste Erfolge für die Gentherapie: Einem internationalen Forscherteam ist die weltweit erste erfolgreiche Gentherapie bei erwachsenen Menschen gelungen. Noch birgt die Methode ein gewisses Risiko, doch auch in diesem Punkt ist man zuversichtlich. Vor zwei Jahren wagte ein 27-köpfiges Gentherapeutenteam aus Frankfurt, Heidelberg und Zürich ein großes Experiment: Sie übertrugen zwei lebensgefährlich erkrankten Männern genetisch veränderte Stammzellen in deren Blutkreislauf. Sechs Monate später wiederholten die Forscher in Zürich die Behandlung bei einem fünfjährigen Jungen.

Die drei Patienten litten an septischer Granulomatose, einem angeborenen Gendefekt. Er vermindert die Immunabwehr gegen Pilze und Bakterien so weit, dass die Betroffenen zeitlebens mit schwersten Infektionen kämpfen. Ohne Behandlung sterben die Patienten meist noch vor dem 25. Lebensjahr. Die einzige Chance war bisher eine Knochenmark-Transplantation, bei der die Blutstammzellen durch die eines Gesunden ersetzt werden, und dadurch die Abwehrfunktion wieder hergestellt wird. Oft stellt es sich als ausgesprochen schwierig dar, geeignete Spender zu finden.

Nun aber veröffentlichte das Wissenschaftsmagazin «Nature Medicine» den Erfolg einer Gentherapie: Zwei 25 und 26 Jahre alten Patienten waren Blutstammzellen entnommen worden, in die gesunde Kopien eines Gens einschleust wurden. Nach ca. zwei Monaten zeigten sich deutliche Verbesserungen des Gesundheitszustandes. Die Leberinfektion des einen Patienten war abgeheilt. Auch der massive Pilzbefall in der Lunge des anderen war zurückgegangen.

Die Gentherapie hat viele Rückschläge hinter sich: Vor sieben Jahren starb ein junger Amerikaner nach einem Therapieversuch mit einer enorm hohen Dosis Adenoviren, die ein Korrekturgen in seine Leberzellen schleusen sollten. Doch der Erfolg dieer Behandlung führte jetzt zu dem Entschluss, auch ein Kind zu behandeln. Auch dieser scheint erfolgreich verlaufen zu sein. Obwohl bislang erst drei Granulomatose-Patienten behandelt wurden, gilt der Erfolg in der Fachwelt als hoffnungsvoll.

Dennoch bleibt wohl noch ein Risiko. Denn als die Mediziner die neuen Zellen untersuchten, die sich im Verlauf der Behandlung entwickelten, stellten sie fest, dass sich manche der manipulierten Stammzellen aussergewöhnlich stark vermehrten. Glücklicherweise war die beschleunigte Teilung der Zellen jedoch kein Anzeichen einer beginnenden Leukämie. Das ist aber der Grund, weshalb die Gentherapeuten nach ihrer erfolgreichen Studie darauf beharren, dass nur lebensgefährlich Erkrankte mit Gentherapien behandelt werden.

Die neue Technologie kann möglicherweise auch zur Behandlung zahlreicher anderer Erberkrankungen von Patienten eingesetzt werden, z.B. auch bei der Hämophilie.

Quelle: Nature Medicine 10.1038/nm1393 (2006)