WINSTON-SALEM (Biermann) – Anhand einer Kombination aus Gentherapie und Stammzelltransplantation konnten Forscher kürzlich schwere Hämophilie A bei Schafen in eine leichtere Hämophilie-Form überführen. Dies könnte die Entwicklung neuer Therapien für Menschen voranbringen.

Dabei arbeiteten Forscher des Instituts für Regenerative Medizin am Wake Forest Baptist Medical Center in Winston-Salem, USA, mit Wissenschaftlern anderer Einrichtungen zusammen. Ihre Studienergebnisse haben sie in der Fachzeitschrift Experimental Hematology veröffentlicht. In ihrem Artikel schildern sie, dass eine einzige Injektion genetisch modifizierter erwachsener Stammzellen bei zwei Schafen die schwere Form von Hämophilie abmilderte.

In den Augen von Erstautor Dr. Christopher D. Porada ist ein neuer Ansatz zur Behandlung der schweren Hämophilie dringend nötig: "Rund 75 Prozent der Weltbevölkerung haben keinen Zugang zur aktuellen Therapie, bei der der fehlende Gerinnungsfaktor ersetzt wird. Dies führt dazu, dass die Betroffenen in den meisten Teilen der Welt Gefahr laufen, schwere und andauernde Behinderungen zu entwickeln."

Porada schränkte allerdings ein, dass Schwierigkeiten überwunden werden müssten, bevor sich diese Therapie bei Menschen anwenden lasse. Dazu zählt auch, dass die Schafe eine Immunreaktion auf die Therapie entwickelten, die ihre Wirksamkeit und Dauerhaftigkeit reduzieren könnten.

Im Rahmen ihrer experimentellen Therapie setzten die Forscher ein Gen für Faktor VIII in genetisch veränderte (mesenchymale) Stammzellen ein. Dabei handelt es sich um einen Typ von reifen (adulten) Stammzellen. Die Wahl fiel auf diese Zellen, da sie die Fähigkeit besitzen, an Stellen mit Verletzung oder Entzündung zu wandern. Dann wurden die Zellen – die sozusagen als Fähre für das Gen funktionierten – in die Bauchhöhle der Schafe injiziert.

In den behandelten Tieren wanderten die Zellen zu den Gelenken und stoppten anhaltend Blutungen. Zudem hörten alle spontanen Blutungsereignisse auf, und sogar die Schäden an den Gelenken heilten wieder teilweise aus.

Ein Paradoxon der Behandlung bestand jedoch darin, dass zwar die Symptome verschwanden, die Schafe aber eine Immunreaktion auf Faktor VIII entwickelten – was vermuten lässt, dass die Therapieeffekte mit der Zeit reduziert oder von kürzerer Dauer sein werden. Derzeit versuchen die Wissenschaftler herauszufinden, warum die Immunreaktion auftrat und welche Strategien ihr möglicherweise vorbeugen.

"Auch wenn die Befunde noch vorläufig sind, so könnten sie doch den Weg zu einer neuen Therapie für hämophile Patienten, die unter schädlichen Gelenkblutungen leiden, ebnen", sagte Porada. Die Forschungsarbeiten wurden von den National Institutes of Health unterstützt.

Quelle: Wake Forest Baptist Medical Center, 3. November 2011