Bislang gingen Mediziner davon aus, dass es bei schwerer Hämophilie (FVIII unter 1% des Normalwertes) wichtig ist, die Prophylaxe so einzustellen, dass die Zeit mit eben solch geringen FVIII-Konzentrationen möglichst minimiert wird – jetzt kann diese Annahme anhand einer Studie belegt werden.

Das Team um P. Collins von University Hospital of Wales in Cardiff analysierte Daten der ADAPT-Studie von 48 Kindern zwischen einem und sechs Jahren und 100 Jugendlichen/Erwachsenen zwischen 10 und 65 Jahren (medianes Alter 18 Jahre, d.h., die meisten waren eher jünger).

Alle diese Teilnehmer hatten FVIII-Konzentrationen von weniger als 1 Prozent und an klinischen Studien teilgenommen, darunter eine pharmakokinetische Untersuchung über 48 Stunden.

Die Gruppe der 10- bis 65-Jährigen wurde über 75 Tage mit einem festgelegten prophylaktischen Therapieregime von 25 bis 40 IU pro Kilogramm Körpergewicht drei- bis viermal die Woche behandelt, ungeachtet von Blutungen. Danach konnte die Prophylaxe modifiziert werden. In der Gruppe der Ein- bis Sechsjährigen konnte die Prophylaxe von vornherein modifiziert werden.

Die Auswertung zeigte, dass bei den Ein- bis Sechsjährigen etwa in 19,7 Stunden pro Woche FVIII-Konzentrationen von weniger als 1 Prozent vorlagen und dies bei den 10- bis 65-Jährigen für etwa 16,5 Stunden pro Woche zutraf.

Bei den kleinen Kindern war diese Zeit mit erhöhten traumatischen und atraumatischen Gesamtblutungen verbunden, in der älteren Gruppe traf dies auf gesteigerte Gesamt- und Gelenkblutungen zu (wenn die Prophylaxe nicht modifiziert wurde).

Diese Daten zeigten, dass die mit FVIII-Konzentrationen unter 1 Prozent verbrachte Zeit mit mehr Blutungen einher gehe und das Aufrechterhalten von FVIII-Konzentrationen über diesem Niveau gerade bei kleinen Kindern wichtig sei, betonen Collins und Kollegen.

Für ihre Studie griffen sie übrigens auf Datenbanken zurück, die im Vorfeld von Zulassungen entstanden und betonen, dass die gemeinschaftliche Post-Hoc-Umarbeitung analytischer Pläne ein kosteneffizientes Mittel darstelle, um wichtiges Wissen für das Management seltener Erkrankungen daraus zu ziehen.

Quelle: Haemophilia 2008; 14 (Suppl. 2): 58

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