Die prophylaktische Gabe von Faktor VIII bei Kindern mit schwerer Hämophilie A ist mit einer Halbierung von Blutungen einschließlich Gelenkblutungen verbunden und senkt so das Risiko von Gelenkschäden deutlich. Dies zeigen Zehn-Jahres-Ergebnisse der so genannten ESPRIT (Evaluation Study on Prophylaxis: a Randomized Italian Trial)-Studie, die Dr. Alessandro Gringeri vom Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombose-Zentrum der Universität Mailand kürzlich auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis vorgestellt haben.

An der Studie nahmen 40 Kinder mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII < 1%) unter sieben Jahren teil, die zu Studienbeginn einen negativen radiologischen Gelenkscore aufwiesen. Bei allen Kindern war in den vorangegangenen sechs Monaten eine Blutung aufgetreten. Je zur Hälfte erhielten die Kinder nun rekombinanten Faktor VIII prophylaktisch (25 IU/Kg Körpergewicht dreimal pro Woche) oder aber bei Bedarf (mindestens 25 IU/kg Körpergewicht bis zur Heilung) substituiert. Die nun vorgestellten Ergebnisse bilden einen Behandlungszeitraum von zehn Jahren ab. "Kinder mit Prophylaxe hatten eine signifikant geringere Anzahl von Durchbruchblutungen als Kinder mit bedarfsweiser Faktor-VIII-Therapie (0,5 gegenüber 1,08 Blutungen/Monat/Patient)", erklären die Studienautoren. Auch Gelenkblutungen waren mit Prophylaxe weniger als halb so häufig wie in der Gruppe mit Bedarfstherapie (0,2 gegenüber 0,52 Gelenkblutungen/Monat/Patient). Radiologische Untersuchungen zeigten bei sechs Kindern mit Prophylaxe (29 Prozent) sowie 14 Kinder mit bedarfsweiser Therapie (74 Prozent) Anzeichen einer hämophilen Arthropathie. "Am effektivsten war die Prophylaxe, wenn sie bereits in den ersten drei Lebensjahren begonnen wurde", halten die Forscher fest. Quelle: Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis, 11. -16. Juli 2009, Abstract OC-MO-034