Die prophylaktische Gabe von aktiviertem Prothrombinkomplex-Konzentrat (APCC) kann bei Hämophilie-Patienten mit hohem Inhibitorentiter die Zahl der Blutungen reduzieren. Zudem werden auf diese Weise der Zustand von Knochen und Gelenken sowie die Lebensqualität verbessert. Dies geht aus einem Beitrag in der Maiausgabe der Zeitschrift Haemophilia hervor.

"Bereits jetzt werden Blutungsepisoden bei Hämophilie-Patienten mit hohen Inhibitoren-Titern mit Bypassing-Produkten behandelt", schreibt Leonard A. Valentino vom Rush Hemophilia and Thrombophilia Center in Chicago. "Allerdings reicht die Behandlung bei Bedarf nicht aus, um den orthopädischen Komplikationen durch Gelenkblutungen vorzubeugen." Umgekehrt müssten die guten Ergebnisse der Prophylaxe bei Patienten ohne Inhibitoren auch für Patienten mit Inhibitoren gelten, postuliert der Forscher.

Er hatte deshalb anhand der Daten von sechs Patienten mit Hämophilie A und B sowie hohen Hemmkörpertitern rückblickend untersucht, ob es möglich ist, die Bypassing-Therapie auch regelmäßig anzuwenden, um Blutungen vorzubeugen und damit die Arthropathie sowie schwere lebens- und die Gliedmaßen bedrohende Blutungen einzuschränken.

Bislang existierten zu dieser Fragestellung nur eine prospektive Studie sowie retrospektive Fallberichte, erklärt Valentino.

Wie der Autor weiter berichtet, zeigten die Patienten in seiner Studie bei regelmäßiger Gabe von APCC einen Rückgang der Zahl der Blutungen, eine Verbesserung des orthopädischen Status und eine Steigerung der Lebensqualität.

Eine lange Halbwertszeit und die damit verbundene lange Wirkung sind für diese prophylaktische Therapie von besonderer Bedeutung, so Valentino. Mit APCC hat der Patient somit eine vergleichsweise lange Zeitspanne zwischen den notwendigen Gaben. Dies erhöht auf der einen Seite die Einnahmezuverlässigkeit, und der Patient kann sich besser auf den Alltag konzentrieren.

"Die Prophylaxe mit APCC kann Blutungen reduzieren und die weitere Gelenkverschlechterung bei Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren stoppen", ist Valentino überzeugt.

Quelle: Haemophilia 2009, 15: 733 – 742