TOKIO (Biermann) – Seit einigen Jahren lassen Gen- oder zellbasierte Therapien, die einen neuen Ansatz in der Hämophilie darstellen, auf neue Therapieoptionen hoffen.

Bis es soweit ist, müssten aber noch einige Punkte bezüglich Effektivität und Nebenwirkungen bei dieser neuen Klasse von Ansätzen angegangen werden, schreibt ein Forscherteam um Kohei Tatsumi  von der Tokyo Women’s Medical University in der Fachzeitschrift „PLoS One“.

So existiert bereits eine zellbasierter Ansatz, bei dem mit FVIII versehene sogenannte Blut-Endothelzellen (blood outgrowth endothelial cells, BOECs) unter die Haut transplantiert werden.

Um diese Technik zu verbessern, setzten die Wissenschaftler eine neuartige Zell-Schicht-Technologie ein, die es ermöglicht, aus einzelnen, verstreuten Zellen eine dünne, zusammenhängende Schicht zu bilden, ohne dass die üblichen biologisch abbaubaren Gerüst-Grundsubstanzen nötig sind.

Im Vergleich zur herkömmlichen Methode führte der neue Ansatz bei Mäusen mit Hämophilie A zu einer 3,5-fach höheren Expression von FVIII (bis zu 11% der normalen Konzentrationen). Diese Mäuse konnten allerdings auch keine Immunreaktion gegen FVIII entwickeln, da ihr Immunsystem vorübergehend mit Cyclophosphamid unterdrückt worden war.

Untersuchungen auf Ebene der Zellen zeigten, dass die transplantierten BOEC-Schichten als flache Verbünde strukturiert waren, was für die langfristige Expression von therapeutischem FVIII im Plasma, ausgehend von einem Raum unter der Haut, spricht.

„Unser neuartiger Gewebe-Engineering-Ansatz mit genetisch modifizierten BOEC-Schichten könnte bei der Entwicklung eines zellbasierten Therapieansatzes helfen, der eine sichere und effektive Abgabe von funktionellem FVIII-Protein in Patienten mit Hämophilie A ermöglicht“, bilanzieren die Autoren.

Quelle: PLoS One 2013;8(12):e83280. doi: 10.1371/journal.pone.0083280