Bei Kindern mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit anderen FVIII-Präparaten behandelt wurden, ist rekombinanter albumin- und plasmafreier FVIII- wirksam und gut verträglich, ohne dass es Anzeichen für eine erhöhte Immunogenität gibt.

Zu diesem Schluss kommen Wissenschaftler um Dr. Victor S. Blanchette vom Hospital for Sick Children der University of Toronto, nachdem sie diese Fragestellung bei 52 Jungen und einem Mädchen, die im Schnitt drei Jahre alt waren, untersucht haben.

Wie sie im Journal of Thrombosis and Haemostasis ferner schreiben, ist offenbar die Halbwertszeit von FVIII bei Kindern unter sechs Jahren kürzer und die In-vivo-Recovery (IVR) geringer. Die IVR gilt als Parameter, der die pharmakokinetischen Eigenschaften von Gerinnungsfaktoren beschreibt. Mit zunehmendem Alter und Body Mass Index stiegen diese Werte allerdings an.

Die Patienten wurden vor allem prophylaktisch behandelt. Sowohl bei der Standard- als auch bei der modifizierten Prophylaxe trat im Schnitt pro Jahr so gut wie keine Gelenksblutung auf, während es bei der Behandlung nach Bedarf im Schnitt 14,2 pro Jahr waren.

Wie die Forscher berichten, konnten Blutungen in 90 Prozent der Episoden mit einer oder zwei Infusionen des Faktors in den Griff bekommen werden. Die Reaktion des Körpers auf die Infusionen sei in 93,8 Prozent der Episoden als ausgezeichnet oder gut beurteilt worden.

Über die im Schnitt 156 Tage, in denen die Kinder mit dem rekombinanten FVIII-Präparat Kontakt hatten, stellten die Wissenschaftler keine Hemmkörper fest, auch beobachteten sie in diesem Zusammenhang weder schwere noch ungewöhnliche nicht gravierende Nebenwirkungen.

Quelle: J Thromb Haemost. 2008 May 23. [Epub ahead of print]

MedCon AG