Was ist myPKFiT®?

Die Prophylaxe hat sich zum Standard in der modernen Behandlung der Hämophilie A entwickelt.1 Das Behandlungsziel heißt heute Null Blutungen mittels einer abgestimmten Vorbeugung durch den Ersatz des fehlenden körpereigenen Gerinnungsfaktors VIII per Infusion. In der Vergangenheit erfolgte die entsprechende Berechnung der Dosierung des Faktors VIII fast ausschließlich auf der Basis des Körpergewichts. Allerdings weiß man, dass auch gleich schwere Menschen den per Infusion gegebenen Faktor VIII in unterschiedlicher Geschwindigkeit abbauen.2-5 Das heißt, ein Patient ist noch geschützt, während ein anderer sich bereits in einem kritisch niedrigen Bereich hinsichtlich des Faktorspiegels befinden kann – trotz gleichen Körpergewichts, gleicher Dosierung und gleichen Infusionszeitpunkts.

myPKFiT® – eine Innovation, die Hämophilie-Patienten im Alltag unterstützt

Warum ist die Personalisierung in der Hämophilie-Therapie so wichtig?

myPKFiT® liefert Informationen über den aktuellen Faktor VIII-Spiegel
Deshalb bestand ärztlicherseits lange Zeit das Ziel, die Prophylaxe bzw. Therapie der Hämophilie stärker auf die individuelle Abbaugeschwindigkeit – im Fachjargon Pharmakokinetik (PK) genannt – abzustimmen. Vor diesem Hintergrund erstellte das Unternehmen Shire unter dem Namen myPKFiT® eine Software, die eine Einschätzung der Abbaugeschwindigkeit des gegebenen Faktors VIII erlaubt – und dies auf der Basis von lediglich 2 Blutproben. Eine Blutentnahme erfolgt 3-4 Stunden, die zweite 24 bis 32 Stunden nach der Faktor VIII-Infusion.6 Zur Erstellung eines solchen Profils waren vor der Entwicklung von myPKFiT® elf Blutproben nötig.
Die Information über die Abbaugeschwindigkeit des Faktors VIII, die myPKFiT® liefert, eröffnet manchen Betroffenen die Möglichkeit die Anzahl der Infusionen zu reduzieren, weil sich erkennen lässt, dass sie sich auch mit weniger Infusionen noch im „grünen Bereich“ befinden. Eine Infusion ist immer eine Unterbrechung des Alltags, weshalb deren Reduktion – insbesondere bei agilen und aktiven Menschen – natürlich zu einem erheblichen Zuwachs an Lebensqualität führt.

Wie wird myPKFiT® in der Praxis eingesetzt?
Nach zwei Blutentnahmen erfolgt mittels der myPKFiT® Software eine Berechnung des persönlichen pharmakokinetischen Patientenprofils durch den Arzt.6 Auf einem Ausdruck bekommt dieser dann die jeweiligen Werte und kann somit auf die individuelle Patientensituation eingehen. Um den Patientenalltag maximal zu erleichtern, wurde eine anwenderfreundliche App von Shire entwickelt, damit der Patient zu jeder Tages- und Nachtzeit Informationen über seinen jeweiligen persönlichen Faktorspiegel abrufen kann. Wenn der Arzt die Anwendung der Patienten-App für angezeigt hält, wird er deren Anwendungsweise erklären und dem Patienten Informationsmaterial mitgeben.

Warum ist die Patienten App zu myPKFiT® im Alltag so hilfreich?
Bei gesunden Menschen bewegen sich die Faktor VIII-Spiegel im Blut durchgehend bei über 40%.7 Derart hohe Spiegel an Faktor VIII sind aber zur Vermeidung von Blutungen nicht nötig. Die derzeit gebräuchlichen Prophylaxe-Regime zielen darauf ab, bei Patienten mit schwerer Hämophilie Faktor VIII-Spiegel nicht unter 1% sinken zu lassen.1-5 Liegt man als Patient darunter, so besteht ein erhöhtes Risiko von Blutungen in die Gelenke,1 was natürlich besonders bei forcierten sportlichen und sonstigen Aktivitäten – zum Tragen kommt.
Mit Hilfe der Informationen durch myPKFiT® über den jeweiligen persönlichen Faktorspiegel kann man als Patient Alltags- und Freizeitaktivitäten besser steuern, also z.B. riskante Sportaktivitäten bei niedrigem Faktorspiegel vermeiden, oder in Zeiten mit höherem Faktorspiegel verlegen.

Wie wird die Patienten App zu myPKFiT® bedient?
Die Bedienung der App ist einfach und komfortabel. Sie besteht aus drei einfachen Schritten

  • Herunterladen der App im App-Store (für Apple und Android verfügbar)
  • Einscannen des persönlichen QR-Codes (befindet sich auf dem Ausdruck des Arztes)
  • Dokumentation der Faktor VIII-Infusionen zur Aktivierung des Faktormeters

AppStore GooglePlayStore

Fazit:
myPKFiT® stellt eine wegweisende Innovation in der Prophylaxe der Hämophilie dar. Es erlaubt eine individualisierte prophylaktische Dosierung auf Basis der errechneten individuellen Abbaugeschwindigkeit (Pharmakokinetik) – weg von der reinen gewichtsbezogenen Anwendung, hin zur heute angestrebten Personalisierung der Therapie.

Referenzen
1. Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP, et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19:e1-47.
2. Petrini P, Valentino LA, Gringeri A, Re WM, Ewenstein B. Individualizing prophylaxis in hemophilia: a review. Expert Rev Hematol. 2015;8:237-246.
3. cValentino LA. Considerations in individualizing prophylaxis in patients with haemophilia A. Haemophilia. 2014;20:607-615.
4. Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood. 2015;125:2038-2044.
5. Collins PW, Fischer K, Morfini M, Blanchette VS, Björkman S; International Prophylaxis Study Group Pharmacokinetics Expert Working Group. Implications of coagulation factor VIII and IX pharmacokinetics in the prophylactic treatment of haemophilia. Haemophilia. 2011;17(1):2-10.
6. Álvarez-Román MT, Fernandez-Bello I, de la Corte-Rodríguez H, et al. Experience of tailoring prophylaxis using factor VIII pharmacokinetic parameters estimated with myPKFiT® in patients with severe haemophilia A without inhibitors. Haemophilia. 2017;23(1):e50-e54.
7. World Federation of Hemophilia. About Bleeding Disorders. Online verfügbar unter https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=643. Letzter Zugriff am 5. Juli 2017.