On-demand / Prophylaxe

Substitutionsbehandlung mit Faktorpräparaten: nach Bedarf („On-demand“) oder als Prophylaxe

Hämophilie - On-demand / Prophylaxe

Die Begriffe Bedarfs- oder On-demand-Behandlung bezeichnen den Einsatz eines Faktorpräparates im Falle einer akut auftretenden Blutung. Hierbei wird der fehlende Gerinnungsfaktor in die Vene injiziert. Sobald eine ausreichende Menge des Faktors am Verletzungsort vorhanden ist, kommt die Blutung zum Stillstand.

Die Blutungsneigung eines Hämophilie-Patienten hängt davon ab, inwieweit die Blutgerinnungsfaktoren noch vorhanden sind und ihre normale Funktion erfüllen – man spricht in diesem Zusammenhang auch von Restaktivität. Ein Patient mit einer Restaktivität, die mindestens 1 % derjenigen eines Menschen ohne Hämophilie entspricht, entwickelt seltener spontane Blutungen als einer, dessen Restaktivität darunter liegt. Als Mediziner diesen Zusammenhang erkannten, entstand die Idee, Patienten mit einer Restaktivität unter 1 % Faktorpräparate nicht erst bei einer Blutung zu verabreichen, sondern kontinuierlich im Rahmen einer Prophylaxe. Man hoffte, so die Zahl spontaner Blutungen zu senken.

Die regelmäßigen Injektionen bei der Prophylaxe sind ein Aufwand, der sich auszahlt – durch seltenere Blutungen, bessere Gelenkgesundheit und höhere Lebensqualtität.

Prophylaxe bei schwerer Hämophilie – eine Idee setzt sich durch

In Studien zeigte sich dann, dass die Prophylaxe tatsächlich in der Lage ist, die Zahl der spontanen Blutungen zu senken und damit auch Gelenkschäden zu verhindern oder wenigstens einzudämmen. Darüber hinaus verbessert dieser Ansatz die Lebensqualität der Patienten. Die Prophylaxe stellt daher heute die Therapie der Wahl bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit einer Restaktivität unter 1 % dar.

In der Regel erhalten die Patienten dazu ihr Faktorpräparat drei Mal (Hämophilie A) beziehungsweise zwei Mal (Hämophilie B) pro Woche. Es gibt jedoch auch davon abweichende Protokolle, beispielsweise wenn Patienten Präparate mit verlängerter Halbwertszeit erhalten, so genannte Extended-Half-Life(EHL)Präparate. Wichtig ist, dass die Prophylaxe die Situation und Bedürfnisse des einzelnen Patienten berücksichtigt. Dazu zählen unter anderem:

  • Alter und Gewicht
  • Blutungsneigung
  • Körperliche Aktivität und Lebensführung
  • Individuelle Verläufe der Faktorkonzentration im Blut

Shire bietet nicht nur hochwertige und innovative Faktorpräparate zur Behandlung der Hämophilie an, sondern unterstützt Ärzte und Patienten zusätzlich mit umfassenden Services bei der Umsetzung einer personalisierten Therapie.