Faktorpräparate bei Hämophilie: wirksam und sicher

Für Menschen mit Hämophilie gibt es heute eine Vielzahl an Präparaten, die die Gerinnungsfähigkeit des Blutes wieder herstellen. Sie unterscheiden sich im jeweils enthaltenen Faktor – zum Beispiel Faktor VIII, IX, Von-Willebrand-Faktor oder auch die Kombination mehrerer Komponenten – in der Art der Herstellung sowie hinsichtlich ihrer Wirkdauer. Was Herstellung und Wirkdauer anbelangt, werden Faktorpräparate in drei Generationen unterteilt:

Die ersten Faktorpräparate

Die ersten Faktorpräparate wurden aus menschlichem Plasma gewonnen, also jenem zellfreien Anteil des Blutes, der Proteine enthält, darunter auch die Gerinnungsfaktoren. Ab den 1960er Jahren stellten diese Präparate einen enormen Fortschritt für die Behandlung der Hämophilie dar. Allerdings wurden auch bald die Nachteile deutlich, denn die Blutspenden wurden damals nicht systematisch auf Krankheitserreger hin untersucht. Die Folge war, dass sich viele Hämophilie-Patienten über kontaminierte Produkte ansteckten. So wurde bereits 1982 der erste Fall einer Infektion mit dem humanen Immunschwäche-Virus HIV durch ein Plasmapräparat bekannt. Ein weiteres großes Problem stellten Infektionen mit dem Hepatitis-C-Virus dar.

Auch heute noch sind Plasmapräparate auf dem Markt, wie beispielsweise ein bewährtes Präparate von Shire zur Behandlung der Hemmkörper-Hämophilie. Allerdings werden die Blutspenden inzwischen systematisch auf Krankheiterreger hin untersucht, weshalb Plasmaprodukte heutzutage sehr sicher sind.

Weiterentwickelte und verbesserte Faktorpräparate

Einen weiteren Meilenstein in der Entwicklung von Faktorpräparaten setzten Forscher Mitte der 1980er Jahre mit der Entschlüsselung des genetischen Bauplans für den Faktor VIII. Mithilfe biotechnologischer Verfahren konnte die genetische Information in tierische Zellen eingeschleust werden, sodass diese die menschlichen Proteine produzierten. Gerinnungsfaktoren, die mit Hilfe gentechnisch veränderter Organismen gewonnen werden, bezeichnet man als rekombinante Gerinnungsfaktoren. Diese biotechnologisch hergestellten Gerinnungsfaktoren werden unabhängig von menschlichem Blutplasma gewonnen. Das Risiko einer Kontamination mit übertragbaren Krankheitserregern ist demnach deutlich geringer.

Moderne Faktorpräparate mit verlängerter Halbwertszeit und weniger Injektionen

Einen weiteren großen Fortschritt in der Hämophilie-Therapie markieren Faktorpräparate mit verlängerter Halbwertszeit, sogenannte Extended-Half-Life(EHL)Präparate. Die Halbwertszeit ist jene Zeitspanne, nach der von einer ursprünglich im Organismus vorhandenen Faktorkonzentration nur noch die Hälfte übrig ist. Sie ist ausschlaggebend dafür, wie häufig ein Präparat verabreicht werden muss, um einen ausreichend hohen Wirkspiegel zu erhalten. Je kürzer die Halbwertszeit, umso öfter müssen Patienten injizieren, je länger sie ist, umso seltener sind Injektionen notwendig.

Standard-Faktorpräparate haben eine Halbwertszeit, die im Rahmen einer Prophylaxe meist eine drei- bis viermalige Injektion pro Woche erfordern. Was für manche Patienten akzeptabel ist, kann für andere durchaus ein Problem darstellen – etwa weil sie beruflich stark eingebunden sind und die Injektionstermine mit Arbeitszeiten kollidieren. Solche Patienten profitieren daher von EHL-Präparaten, mit denen das Behandlungsintervall verlängert werden kann. Shire hat ein Faktor VIII-Präparat mit verlängerter Halbwertszeit entwickelt, das nur noch zwei Mal pro Woche injiziert werden muss. Auf diese Weise kann die Prophylaxe noch besser an die Lebensumstände und Bedürfnisse der Patienten angepasst und die Akzeptanz der Therapie verbessert werden.