Prophylaxe: Wie sich verschiedene Strategien bei kleinen, schwer hämophilen Patienten auswirken

Prophylaxe: Wie sich verschiedene Strategien bei kleinen, schwer hämophilen Patienten auswirken

01.03.15

Prophylaxe, Umgang mit Hämophilie

UTRECHT (Biermann) – Um kleinen Jungen und ihren Eltern die frühe Prophylaxe zu erleichtern, wurden Regime entwickelt, bei denen mit der Prophylaxe zunächst einmal pro Woche begonnen wird. Doch wie wirken sich unterschiedlichen Prophylaxe-Strategien auf die Gesundheit der Kinder aus? Dieser Frage ging ein internationales Wissenschaftlerteam um Dr. A. Nijdam vom Universitair Medisch Centrum Utrecht nach.

Die Wissenschaftler nutzten für ihre Untersuchung das Register des „European Paediatric Network for Haemophilia Management“ (PedNet). Sie nahmen daraus Patienten in ihre Studie auf, die unter schwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren litten, zwischen 2000 und 2012 geboren worden waren und eine Prophylaxe erhielten. Die Behandlungszentren wurden danach eingeteilt, mit welcher Frequenz die Kinder die prophylaktischen Infusionen zu Behandlungsbeginn erhielten.

Eine weitere Einteilung erfolgte nach dem Alter, in dem eine Frequenz der Infusionen von mindestens dreimal pro Woche erreicht wurde. Außerdem verglichen die Wissenschaftler Blutungen und den Einsatz von Portkathetersystemen (kurz Ports) im Alter von vier Jahren.

An 21 Zentren mit 363 Patienten konnten die Forscher um Nijdam drei verschiedene Behandlungsregime ausmachen:

  1. Prophylaxe-Beginn mit drei oder mehr Infusionen pro Woche vor dem Alter von drei Jahren („vollständige Prophylaxe“: 19% der Zentren, 18% der Patienten).
  2. Prophylaxe-Beginn mit ein bis zwei Infusionen pro Woche, wobei die Frequenz so schnell wie möglich gesteigert wurde („as soon as possible“, abgekürzt asap); dabei wurde eine Frequenz von drei oder mehr Infusionen pro Woche vor dem Alter von drei Jahren erreicht (43% der Zentren, 36% der Patienten).
  3. Prophylaxe-Beginn mit ein bis zwei Infusionen pro Woche, mit Steigerung der Frequenz in Abhängigkeit von Blutungen (Phänotyp), wobei eine Frequenz von drei oder mehr Infusionen pro Woche erst nach dem dritten Geburtstag erreicht wurde (38% der Zentren, 46% der Patienten).

Die Auswertung zeigte, dass die Prophylaxe beim „vollständigen“ und beim „asap“-Regime im Alter von durchschnittlich 1,2 Jahren begonnen wurde, während die Kinder beim Phänotyp-Regime beinahe zwei Jahre (1,8) alt waren. Die vollständige Vermeidung von Gelenkblutungen gelang am effektivsten unter dem vollständigen Regime (32% in der Gruppe mit vollständiger Prophylaxe vs. 27% unter dem „asap“-Regime und 8% unter dem Phänotyp-Regime). Allerdings wurden in dieser Gruppe auch die meisten Ports implantiert (bei 88% der kleinen Patienten, verglichen mit 34% in der „asap“-Gruppe und 22% der Patienten mit Phänotyp-Regime).

Damit wirkten sich die drei Prophylaxe-Regime unterschiedlich auf frühe Blutungen und den Gebrauch von Ports aus. Diese Klassifikation stelle den ersten Schritt bei der Etablierung des optimalen Prophylaxe-Regimes dar, ergänzen die Forscher.

Quelle: Haemophilia, online erschienen am 13.01.2015; dx.doi.org/10.1111/hae.12613