Hämophilie-Therapie in Europa: Noch viel Luft nach oben

Hämophilie-Therapie in Europa

06.03.17

Prophylaxe

LUND (Biermann) – Erhalten Patienten in Deutschland dieselbe Hämophilie-Therapie wie jene in Belgien, Frankreich, Italien, Spanien, Schweden und Großbritannien? Einer neuen Studie zufolge zeigen sich nicht nur von Land zu Land, sondern auch zwischen verschiedenen Zentren deutliche Unterschiede.

Für ihre Untersuchung sammelten Wissenschaftler um Prof. Erik Berntorp von der Universität im schwedischen Lund anonymisierte Daten von Hämophilie-Zentren bzw. mithilfe entsprechender Hämophilie-Register. Eingeschlossen wurden Männer jeden Alters mit Hämophilie A oder B und basalen Faktor VIII/FIX-Spiegeln ≤5 IE/dl, ohne Inhibitoren, die in den 24 Monaten vor der Studie mit Faktor-Konzentrat behandelt worden waren.

Insgesamt nahmen die Forscher 1346 Patienten mit Hämophilie A (HA) und 312 mit Hämophilie B (HB) in ihre Analyse auf. Davon hatten 75 Prozent der Männer mit HA und 57 Prozent jener mit HB eine schwere Hämophilie (FVIII/FIX

Die Prophylaxe kam am häufigsten bei schwerer Hämophilie zur Anwendung, insbesondere bei Kindern, während die Bedarfsbehandlung in den meisten Ländern häufiger bei moderater Hämophilie eingesetzt wurde.

Die durchschnittliche Prophylaxe-Dosis (Standardabweichung) reichte in den untersuchten Ländern von 67,9 (30,4) bis zu 108,4 (78,1) (HA) und von 32,3 (10,2) bis zu 97,7 (32,1) (HB) IE/kg Körpergewicht pro Woche.

Zudem stellte das Team um Berntorp fest, dass die meisten Patienten unter Prophylaxe ≥3-mal pro Woche (HA) bzw. 2-mal pro Woche (HB) behandelt wurden. Die mediane* Jahresblutungsrate reichte von 1,0 bis zu 4,0 bei Patienten mit schwerer HA unter Prophylaxe und von 1,0 bis zu 6,0 bei schwerer HB.

Bei Männern mit moderater Hämophilie beobachteten die Studienautoren leicht höhere Jahresblutungsraten.

Bei Patienten mit schwerer Hämophilie, die lediglich eine Bedarfsbehandlung erhielten, reichten die medianen Jahresblutungsraten bei HA von 4,5 bis zu 18,0 und bei HB von 1,5-14,0.

Aus diesen Zahlen schließen Berntorp und seine Kollegen, dass die Behandlungspraxis zwischen Zentren und Ländern stark variiert. Sowohl Patienten mit Bedarfsbehandlung als auch jene mit Prophylaxe hätten Blutungen erlitten. Dies zeige die Notwendigkeit auf, die Versorgung weiter zu optimieren.

Quelle: Haemophilia 2017;23(1):105-114. dx.doi.org/10.1111/hae.13111

*Der Median oder Zentralwert ist ein Mittelwert für Verteilungen in der Statistik

(Redaktion haemophilie.org – Tipp: lesen Sie mehr über das Thema Behandlung hier)