Frühe Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A: Gelenke junger Patienten gut erhalten

Frühe Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A: Gelenke junger Patienten gut erhalten

14.10.15

Hämophilie A, Prophylaxe

BARCELONA (Biermann) – In welchem Ausmaß eine frühe Prophylaxe die Gelenke von Kindern mit schwerer Hämophilie A schützen kann, zeigt eine neue Studie aus Spanien. In ihre Beobachtungsstudie nahmen die Wissenschaftler 25 Patienten zwischen 4 und 19 Jahren auf, die an ihrer Einrichtung behandelt wurden, keine Inhibitoren aufwiesen und pro Woche mindestens zwei Infusionen mit Faktor-VIII-Konzentrat erhielten.

Die Forscher um Dr. Carmen Altisent vom Hämophiliezentrum am Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelona,  werteten rückblickend die zur Prophylaxe eingesetzten Dosen und die jährliche Blutungsrate im Verlauf der vergangenen fünf Jahre aus.

Wie es aktuell um die Gelenke der Studienteilnehmer stand, wurde einerseits per Bewertungsinstrument (Haemophilia Joint Health Score, HJHS) erfasst (136 Gelenke von 23 Patienten), andererseits kam bei 124 Gelenken von 21 Patienten ein Ultraschallverfahren zum Einsatz (Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound, HEAD-US).

Die Auswertung der Daten zeigte, dass der Median* der jährlichen Blutungsrate bei 0,2 lag und die mediane Prophylaxe-Dosis 65,4 IE pro kg und Woche betrug.

Zudem stellten die Wissenschaftler fest, dass der mediane HJHS bei 0 lag (Spanne 0-13) und der Gesamtwert des HEAD-US bei 1 (Spanne 0-8). Was diese komplizierten Begriffe bedeuten, wird vielleicht durch folgende Zahlen klarer: 85,3 Prozent der Gelenke waren laut Bewertungsinstrument und 79,0 Prozent im Ultraschall normal. In Bezug auf Blutungen und Ultraschallbefunde war das Sprunggelenk das Gelenk, das am stärksten in Mitleidenschaft gezogen worden war.

Interessanterweise korrelierten zwar die Punktwerte im Ultraschall und die Blutungswerte, nicht aber die Ultraschallwerte und die HJHS-Werte. Letztere stimmten bei 91 von 124 (73,4%) Gelenken überein (86 Gelenke mit normalem und 5 mit abnormalem Zustand).

Per Ultraschall ließen sich in 19,6 Prozent der Gelenke mit normaler Funktion minimale Veränderungen nachweisen, während 12,2 Prozent der Gelenke, die im Ultraschall ganz normal aussahen, laut HJHS Veränderungen zeigten.

Bei ihren Patienten sei der Zustand der Gelenke gut erhalten gewesen, schlussfolgern die Wissenschaftler. Der hochauflösende Ultraschall habe einen höheren Prozentsatz an Abnormitäten gezeigt als die körperliche Untersuchung – welche Auswirkungen diese Befunde aber genau hätten, müsse noch geklärt werden.

Quelle: Haemophilia, online erschienen am 28.08.2015; dx.doi.org/10.1111/hae.12792

*Der Median ist ein Mittelwert für Verteilungen in der Statistik.