Faktorkonzentrate mit verlängerter Halbwertszeit sehnlichst erwartet

Faktorkonzentrate mit verlängerter Halbwertszeit

06.04.17

Behandlung zuhause, Faktor VIII, Halbwertszeit, Hämophilie A, Prophylaxe, Rekombinante Produkte

HAMBURG (Biermann) – Auch wenn hämophile Patienten mit ihrem aktuellen Faktorkonzentrat generell zufrieden sind, so würden doch laut einer aktuellen Umfrage die meisten gern auf ein Produkt mit verlängerter Halbwertszeit umsteigen, wenn es genauso sicher ist wie das aktuell verwendete Faktorkonzentrat.

Der Hintergrund: Die nationalen Hämophilie-Organisationen aus Deutschland, Österreich und der Schweiz hatten sich für die Erwartungen und Bedenken hämophiler Menschen in Bezug auf Faktorkonzentrate mit verlängerter Halbwertszeit, bevor diese Produkte in ihren Ländern verfügbar sind, interessiert. Auf Basis eines Expertenmeetings und von Fokusgruppen in ganz Deutschland entwickelten Sylvia von Mackensen vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf und ihre Kollegen eine Umfrage für hämophile Patienten und deren Eltern und verschickten entsprechende Fragebögen an 2644 hämophile Patienten.

Immerhin 1007 ausgefüllte Fragebögen (38,1%) von 743 Erwachsenen und 262 Eltern wurden zurückgeschickt. Dabei litten die meisten Patienten unter Hämophilie A (84,5%), unter schwerer Hämophilie (73,7%), wurden prophylaktisch behandelt (57%) und nutzten rekombinante Faktorkonzentrate (60,2%).

Ein weiteres Ergebnis war, dass gut ein Viertel der Befragten nicht die korrekte Halbwertszeit ihres Faktorkonzentrates kannte (Hämophilie A/Faktor VIII: 26%; Hämophilie B/Faktor IX: 31,1%). Vier Prozent zeigten sich mit ihrem aktuellen Faktorkonzentrat unzufrieden, vor allem mit der kurzen Halbwertszeit und der schwierigen Handhabbarkeit.

Von neuen Produkten mit verlängerter Halbwertszeit erhofften sich die Befragten seltenere Injektionen (55,2%), bessere Wirksamkeit (32,1%) und Sicherheit/keine Nebenwirkungen (15,7%).

Immerhin 59,5 Prozent wären zu einer Umstellung auf neue Produkte bereit, wenn diese eine verlängerte Halbwertszeit und dieselbe Sicherheit des aktuellen Faktorkonzentrats aufweisen. Mackensen und ihre Kollegen stellten zudem bei ihrer Auswertung fest, dass sich die Patienten mehr Informationen zur Halbwertszeit (84,5%), möglichen Nebenwirkungen (81,3%) und Wirksamkeit (77%) wünschen. Dabei würden sie gerne Informationen zu neuen Produkten von ihrem behandelnden Arzt (76,3%) und über den Newsletter ihrer Mitgliedsorganisation (74,3%) erhalten. Daneben sahen die Wissenschaftler zwischen den Ländern signifikante Unterschiede.

Quelle: Haemophilia, online erschienen am 30.03.2017; dx.doi.org/10.1111/hae.13221