Gefährliche Blutkrankheit erfolgreich mit Gentherapie behandelt
PARIS (BIERMANN) - Forscher konnten jetzt erstmals einen Erfolg mit Gentherapie bei einer erblichen Blutkrankheit verzeichnen. Die Ärzte verfolgen den Gesundheitszustand des 18-jährigen Franzosen, der wegen einer schweren Beta-Thalassämie behandelt wurde, seit insgesamt 33 Monaten. Seit 21 Monaten benötigt der junge Mann keine Bluttransfusionen mehr. Ihre Ergebnisse stellten die Wissenschaftler um Marina Cavazzana-Calvo von der University Paris-Descartes in Paris jetzt in der Fachzeitschrift "Nature" vor.
Der Patient hatte der experimentellen Gentherapie zugestimmt, da sich kein passender Spender für eine Stammzelltransplantation - die ihn hätte heilen können - finden ließ. Die Wissenschaftler extrahierten dazu blutbildende Stammzellen aus seinem Knochenmark, kultivierten sie in Nährlösung und infizierten sie mit einem veränderten Lentivirus. Dieser Retrovirus baute sich selbst samt dem korrekten Gen für Beta-Globin, einen Bestandteil des roten Blutfarbstoffs, in das Erbgut der Stammzellen ein.
Diese Zellen wurden dem Patienten dann transplantiert, woraufhin sich die Erkrankung innerhalb weniger Monate deutlich besserte. Der Hämoglobinwert soll sich zwischen 9 und 10 g/dl eingependelt haben, wobei ein Drittel des Hämoglobins von den genetisch veränderten Zellen stammt.
Allerdings gab es einen unerwünschten Nebeneffekt: Vor rund einem Jahr wurde eine vermehrte Ablesung des Onkogens HMGA2 in einem Zellklon entdeckt. Dies birgt die Gefahr, dass der Patient an Leukämie erkrankt. Allerdings soll die vermehrte Ablesung mittlerweile wieder zurückgegangen sein.
Da der Patient durch die bisherige Therapie aber nicht nur mit einer stark eingeschränkten Lebensqualität zu kämpfen hatte, sondern langfristig auch mit einer reduzierten Lebenserwartung zu rechnen war, betrachten die Forscher die Ergebnisse unter dem Strich als Erfolg.
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