Studie zu Gentherapie der Hämophilie B an Menschen gestartet
AMSTERDAM (BIERMANN) - Im Rahmen einer klinischen Studie ist der erste Patient mit Hämophilie B mit einem Gentherapie-Produkt behandelt worden. Das gab das Unternehmen Amsterdam Molecular Therapeutics vor wenigen Tagen bekannt.
Die Kombination aus dem Gen für den bei Hämophilie B betroffenen Gerinnungsfaktor IX und dem Vektor, mit dessen Hilfe das Gen in Leberzellen eingeschleust werden soll, wurde am St. Jude Children's Research Hospital in Memphis entwickelt. Zudem sind das University College London sowie andere Institutionen in den USA und Großbritannien an der Forschungsarbeit beteiligt.
Das Ziel der Studie der Phase I/II besteht darin, festzustellen, wie sicher und wirksam die Hämophilie-B-Gentherapie in unterschiedlichen Dosierungen ist.
Die Gentherapie soll die Blutgerinnungsfähigkeit auf lange Sicht wiederherstellen. In vorklinischen Studien habe die Therapie nach einer einzigen Anwendung zu einer langfristigen Produktion des Faktor IX-Proteins auf einem therapeutisch signifikant höheren Niveau geführt, berichtete das Unternehmen.
Die Forscher hoffen zudem auf gleichmäßigere Konzentrationen von Faktor IX im Blut, da es bei der aktuellen Therapie - kurz nach und kurz vor der Verabreichung von Faktor-IX-Präparaten - naturgemäß zu Höchst- bzw. Tiefstwerten kommt.
Die aktuelle Studie ist dem Unternehmen zufolge von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA sowie der US-amerikanischen FDA bewilligt worden.
Hämophilie B tritt bei einem von 30.000 Menschen auf, und zwar fast ausschließlich bei Männern. Die Gesamtzahl der Patienten in Europa und den USA wird auf insgesamt 35.000 bis 40.000 geschätzt.
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