US-amerikanischen Wissenschaftlern ist es im Tierversuch gelungen, die Hämophilie des Hundes durch kontinuierliche Ausschüttung von Faktor VIIa (FVIIa) erfolgreich zu behandeln. Dies geht aus einem Beitrag der Zeitschrift Blood hervor, der am 23. Dezember 2008 online veröffentlicht wurde.
"Die kontinuierliche Bildung von aktiviertem Faktor VII (FVIIa) via Gentransfer gilt als möglicher Therapieansatz für Hämophilie-Patienten mit und ohne Hemmkörper für den menschlichen Faktor VIII (FVIII) oder IX (FIX)", schreiben Paris Margaritis und Kollegen vom Children's Hospital of Philadelphia.
Sie hatten deshalb untersucht, ob die Einschleusung eines veränderten Gens für die Hundevariante von FVIIa die Blutstillung im Hundemodell der Erkrankung beeinflussen kann. Das Modell ist gut geeignet, die Wirksamkeit von Hämophilie-Behandlungen vorherzusagen.
Nach Einschleusung des veränderten Gens zeigten die an Hämophilie A und B erkrankten Hunde eine langfristige Bildung der Hundevariante von FVIIa, was zu einer Verkürzung der Prothrombinzeit, einer partiellen Korrektur der Gesamtgerinnungszeit des Blutes und thromboelastographischer Parameter führte.
Spontane Blutungsepisoden traten überhaupt nicht mehr auf. Außerdem konnten die Forscher keine Hinweise auf Leberschäden, thrombotische Komplikationen oder hemmende Immunantworten finden.
"Diese Daten sind der erste Beleg für die Wirksamkeit und Sicherheit von kontinuierlich gebildetem FVIIa als FVIII/FIX-überbrückende Substanz am lebenden, großen Tiermodell der Hämophilie", schlussfolgern die Wissenschaftler. Damit würden auch die Risiken für die Bildung von Hemmkörpern vermieden, die mit der Gabe von FVIII- oder FIX-Infusionen verbunden sein können.
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