Geschichte der Hämophilie
Der Fortschritt in der Medizin ermöglicht den Hämophilen mittlerweile ein fast normales Leben. Das war nicht immer so.
Königliche Krankheit
Im 19. und frühen 20. Jahrhundert wurde die als “königliche Krankheit“ bekannt. Königin Victoria von England (1819-1901) hatte sie an einige ihrer Nachkommen weitergegeben.
Ihr Sohn Prinz Leopold starb mit 31 Jahren an einer Kopfverletzung. Durch zwei ihrer fünf Töchter, Alice und Beatrice, breitete sich die Erbkrankheit über mehrere Generationen auch im spanischen, preußischen und russischen Herrscherhaus aus.
Kurzes Leben
Es gab damals noch keine Möglichkeit, Bluter zu behandeln. Ihre durchschnittliche Lebenserwartung betrug nur 16 Jahre. Ihre Gelenke wurden durch Blutungen oft schon im Kindesalter zerstört. Die meisten Patienten starben an inneren oder äußeren Blutungen.
Schwierige Behandlungen
In den 1950er Jahren behandelten die ärzte Bluter mit einem Eiweiß-Gemisch, das auch enthielt und aus menschlichem durch Zugabe von Alkohol gewonnen wurde. Diese Cohn-Fraktion - so benannt nach dem Namen ihres Entdeckers - hatte freilich einen Nachteil: Bei einer akuten Blutung musste der Patient mehrere Stunden lang eine Infusion bekommen. Eine Behandlung, die Blutungen vorbeugte, war damit nicht möglich. Patienten waren deshalb in ihrer Ausbildung und Berufsausübung stark eingeschränkt.
Sorgenfreies Leben
Judith Graham Pool entdeckte Kryopräzipitat. |
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Der Durchbruch gelang 1963. Die amerikanische Medizinerin Judith Graham Pool konnte das Faktor-VIII-Eiweiß als Kryopräzipitat aus gefrorenem menschlichen Plasma gewinnen. Beim langsamen Auftauen des gefrorenen Plasmas blieb ein Eiweißgemisch zurück, das überwiegend Faktor VIII enthielt.
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Ihre Entdeckung führte 1966 zum ersten Faktor-VIII-Medikament. Es enthielt das Eiweiß in konzentrierter Form. Eine stundenlange Infusion von der Cohn-Fraktion war nun nicht mehr nötig. Der Faktor konnte erstmals auch vorbeugend eingesetzt werden. Schlagartig verbesserte sich die Lebensqualität der Bluter.
Viren im Blut
Da Faktor-VIII-Konzentrate zunächst ausschließlich aus menschlichem Spenderblut hergestellt wurden, übertrugen sie auch die manchmal darin enthaltenen gefährlichen Viren wie HIV und Hepatitis-Viren.
Mit aus der Krise
Für die betroffenen Patienten hatte das katastrophale Folgen. Doch nun setzte intensive medizinische Forschung ein, um die Sicherheit zu erhöhen. Zunächst wurden für die aus Blut- und Plasmaspenden hergestellten Faktor-VIII-Konzentrate in den 1980er Jahren neue Reinigungs- und Virusinaktivierungsverfahren eingeführt.
Die Entdeckung und Isolierung des menschlichen Faktor-VIII-Gens im Jahr 1984 schuf dann die Grundlage für eine neue Präparateklasse: Dieser Faktor VIII wurde nun nicht mehr aus menschlichem Blut gewonnen, sondern mithilfe der Biotechnologie hergestellt.
Das biotechnologische Verfahren erforderte vorläufig jedoch noch den Zusatz von Proteinen aus menschlichem oder tierischem Plasma.
Verzicht auf menschliches oder tierisches Plasma in der Herstellung
Der Durchbruch gelang 2003: Ein Faktor-VIII-Präparat, das komplett biotechnologisch hergestellt wird und dabei ganz ohne Zusatz menschlicher und tierischer Eiweiße auskommt.
Auch bei Auftreten unbekannter Viren oder neuartiger Krankheitserreger, die durch Blut- und Plasmaspenden übertragen werden können, brauchen sich Patienten nicht mehr zu sorgen.
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