Menschen, die einen Mangel an Faktor IX haben, leiden unter Hämophilie B.
Eine Zelle mit intakten Genen stellt die Eiweiße für die Blutgerinnung her.
In der Zelle ist eines der notwendigen Gene defekt. Dadurch wird das entsprechende Eiweiß, z. B. der Faktor VIII für die Blutgerinnung, nicht funktionstüchtig.
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