Der Wirkstoff eines biotechnologisch hergestellten (rekombinanten) Präparates ist ein menschliches Eiweiß (Protein). Eiweiße sind ein Hauptbestandteil des menschlichen Körpers. Im Normalfall stellen Körperzellen die jeweils benötigten Eiweiße her. Wird wegen eines Defekts in der Erbsubstanz, wie dies z.B. bei der Hämophilie der Fall ist, nicht genügend von einem Eiweiß hergestellt, kann es zu chronischen Krankheiten kommen. Für die Behandlung der Hämophilie A können Präparate eingesetzt werden, die rekombinanten Faktor VIII enthalten.
